La FDA ha aprobado por el procedimiento acelerado el medicamento Avlayah, de la compañía estadounidense Denali Therapeutics, para el síndrome de Hunter. La terapia de reemplazo enzimático, cuyo principio activo es tividenofusp alfa, se convierte así en el primer tratamiento para el síndrome de Hunter que puede abordar los síntomas cognitivos perjudiciales de esta enfermedad genética de almacenamiento lisosomal, según informa Fierce Pharma.
"Avlayah es el primer producto aprobado para tratar las complicaciones neurológicas del síndrome de Hunter, cuya aprobación se basó en un criterio de valoración indirecto: la reducción del heparán sulfato en el líquido cefalorraquídeo, que el equipo de revisión determinó que era razonablemente probable que predijera el beneficio clínico de Avlayah", ha señalado Tracy Beth Høeg, directora interina del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la FDA.
El éxito de Denali se produce tras el rechazo de otro candidato para el síndrome de Hunter, una terapia génica de Regenxbio. Al rechazar el RGX-121 de Regenxbio el pasado mes de febrero, la FDA citó problemas con la capacidad del ensayo clínico para definir adecuadamente la población de pacientes, el uso de un grupo de control de historia natural y el uso de una sola forma de sulfato de heparano como criterio de valoración indirecto.
Avances en el diagnóstico temprano de enfermedades lisosomales, 'Pombiliti'+'Opfolda', de Amicus, nueva opción en España para Pompe de inicio tardío, BioMarin logra la financiación del SNS para cerliponasa alfa en lipofuscinosis neuronal ceroidea En ese momento, los analistas predijeron que Denali tenía más posibilidades que Regenxbio porque tividenofusp fue evaluado por el CDER en lugar del Ce Tividenofusp alfa se convierte en el primer tratamiento para el síndrome de Hunter que puede abordar los síntomas cognitivos perjudiciales de esta enfermedad genética. Off Redacción Industria Farmacéutica Empresas Off
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Mayte Ariño, explica a DM las novedades que incorpora esta nueva técnica. Foto: HCSC.