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Lun, 05/09/2022 - 08:07
El abordaje médico de la PTI: el reto de encontrar un tratamiento adecuado
La trombocitopenia inmune (PTI) primaria crónica es un trastorno autoinmune que se caracteriza por un bajo número de plaquetas, lo que provoca hematomas y un mayor riesgo de hemorragia en las personas con esta patologÃa. Su incidencia en adultos es de 3,3 por 100.000 personas por año, con una prevalencia de 9,5 por cada 100.000 individuos1. Los especialistas en HematologÃa José MarÃa Guinea, MarÃa Mas y Núria Claros analizan a continuación, en colaboración con Sobi, el abordaje médico de esta patologÃa y el reto de encontrar un tratamiento adecuado.
El manejo de esta enfermedad es complejo. Son frecuentes las recaÃdas, requiriendo una alta personalización del tratamiento para evitar las hemorragias2,3. Asà describe la PTI el doctor José MarÃa Guinea de Castro, jefe de servicio de HematologÃa en el Hospital Universitario de Ãlava: “Es una enfermedad que en un importante número de pacientes se autolimita espontáneamente, sobre todo en los niños, aunque algunos de ellos pueden presentar recaÃdas. El problema son las personas que se quedan como crónicas. En este caso es una enfermedad imprevisible. El paciente puede presentar una complicación en cualquier momento y, a veces, sin ninguna causa desencadenante, incluso aunque reciban tratamientos. Además, muchos presentan una astenia que limita su calidad de vida2. Es uno de los aspectos que se nos suele pasar a los médicos y no preguntamos a los pacientes. El principal reto es encontrar tratamientos que sean curativos o, al menos, disminuyan el riesgo de recaÃdas. Con ello darÃamos seguridad al paciente y, también, al médicoâ€.
El diagnóstico es otro de los retos: “Descartar todas las causas que pudieran dar lugar a la bajada de la cifra de plaquetas y asà poder tratarlas. Nos permitirÃa discernir entre las trombopenias secundarias y las inmunes primariasâ€, asegura Guinea.
Y tras el diagnóstico, es el momento de hablar al paciente de la PTI y comenzar su seguimiento: “Hay que explicar la enfermedad y los signos de alarma, como la aparición de manchas en la piel (petequias), hematomas, sangrados y astenia. Una vez estamos seguros de que lo entienden, y son pacientes que van a avisarnos a la menor duda, haremos el seguimiento. Lo primero será decidir si precisan tratamiento o no. Si es asÃ, se harán analÃticas para valorar la respuesta. Al principio con más frecuencia y, según los resultados, podremos ir espaciando las visitas. Si no necesitan tratamiento, las consultas se adaptarán a la cifra de plaquetas y su estabilidadâ€.
Este es el dÃa a dÃa, también, de las doctoras MarÃa Mas y Núria Claros, corresponsables de la unidad de Hemostasia del Hospital Genera Universitario de Castellón. “Cuando los pacientes no necesitan tratamiento, los vemos cada 4-6 meses, en función de su cifra de plaquetas. Si están en tratamiento activo, con cifras de plaquetas estables, son revisados cada 2-3 meses. Quienes tienen recuentos inferiores a 30.000 plaquetas/mL necesitan controles más estrechos, suponiendo mayor carga asistencial. A estos últimos los visitamos cada 7-14 dÃas para un control sintomático y un ajuste de tratamientoâ€.
Un primer avance en el tratamiento: los agonistas del receptor de trombopoyetina (AR-TPO)
El tratamiento de la PTI ha ido evolucionando en los últimos años. Las doctoras Mas y Claros señalan que los agonistas del receptor de trombopoyetina (AR-TPO) supusieron una primera mejora y se convirtieron, con su generalización, “en uno de los pilares cuando fallan los corticoides. Actualmente, al disponer de un amplio arsenal terapéutico efectivo es mucho más sencillo y gratificante atenderlosâ€.
No obstante, en este punto es donde existen áreas de mejora4, como señala el doctor Guinea: “Los tratamientos deberÃan avanzar a ser más seguros y fáciles de seguir. Lo ideal serÃa ofrecer una curación con un tratamiento finito. Mientras tanto, al paciente se le debe explicar los tipos que existen y tomar la decisión con ellos. Hay pacientes que no les gustan las pastillas, entonces deberÃamos recurrir a los subcutáneos, intravenosos o esplenectomÃa y otros que no quieren pinchazos y cirugÃa, con lo que tendrÃamos que usar los oralesâ€.
Al fin y al cabo, cada paciente es un mundo, como subrayan desde el Hospital General Universitario de Castellón las doctoras Mas y Claros. “Mientras que las personas mayores, generalmente, se preocupan más por tener una cifra de plaquetas dentro de la normalidad, las jóvenes se ven más afectadas por la astenia, ya que es lo que les repercute en su calidad de vidaâ€, matiza Claros. “A los jóvenes les afecta tener que venir frecuentemente al hospital, para controles o para administrarse algunos tipos de tratamiento intravenosos o subcutáneosâ€, completa Mas.
Ambas doctoras coinciden en señalar sus expectativas sobre los futuros tratamientos: Un fármaco oral, o una combinación de ellos, que tenga pocos efectos adversos y que produzca una respuesta prolongada en el tiempo. “Actualmente, se ha visto que los AR-TPO tras alcanzar cifra de plaquetas estables y seguras pueden discontinuarse, y que un porcentaje no desdeñable de pacientes no recaen en el tiempo5-6. Por todo esto, el fármaco ideal serÃa el que se pudiera retirar y mantuviese respuesta en la gran mayorÃa de los pacientes con PTIâ€.
La llegada de avatrombopag marca un antes y un después
Desde julio de 2022, está disponible en España, con financiación del Ministerio de Sanidad, â–¼Doptelet® (avatrombopag). El fármaco es un agonista del receptor de trombopoyetina (AR-TPO) administrado por vÃa oral que imita los efectos biológicos de la trombopoyetina (TPO), actuando a nivel transmembrana sin interferir con la TPO endógena para estimular el desarrollo y la maduración de megacariocitos, lo que permite un aumento del recuento de plaquetas12.
Esta terapia proporciona una respuesta prolongada en el tiempo, y aporta simplicidad, pues se trata de una medicación oral que no interfiere con los alimentos, según los resultados del ensayo clÃnico 302, de fase III, publicado en la revista British Journal of Haematology7. Entre los datos destacados, el 66% de los pacientes obtuvieron respuesta plaquetaria el dÃa 8 de tratamiento. “Esto es muy importante para los pacientes y profesionalesâ€, destaca José MarÃa Guinea. “Los beneficios son su rapidez de actuación en un porcentaje importante de pacientes, que es oral y se puede tomar con los alimentos. Con unos efectos secundarios e interacciones farmacológicas asumibles5â€.
En el caso de las doctoras MarÃa Mas y Núria Claros en la actualidad lo están administrando a cuatro personas con PTI. “Nuestra experiencia es globalmente positiva, dado que, en el momento actual, 3 de los 4 pacientes han respondido. Están con dosis bajas del fármaco y presentan una cifra de plaquetas segura con una tolerancia excelente. Además, el hecho de que sea oral y no interaccione con los alimentos3, hace que sea fácil su adherencia y que estemos seguras de que el paciente está realizando un tratamiento correctoâ€. Con estos datos, ambas doctoras señalan que “vamos a seguir considerando este tratamiento en segunda lÃnea en cualquier paciente en el que pensemos que la vÃa oral es la mejor opción, siempre y cuando no le importe la toma continua del fármaco, ya que el porcentaje de pacientes que podrán beneficiarse de discontinuación, en principio, parece similar al resto de los AR-TPO, aunque falta experiencia en este campo con este fármacoâ€.
En esta misma dirección se manifiesta José MarÃa Guinea: “Creo que a nadie nos gusta tomar muchos medicamentos, con lo que cualquier tratamiento que disminuya las medicaciones, mejora nuestra calidad de vidaâ€.
La calidad de vida, el foco de los pacientes
José MarÃa Guinea, MarÃa Mas y Núria Claros coinciden en señalar la calidad de vida como una de las preocupaciones de los pacientes, tras recibir el diagnóstico. “Les preocupa el riesgo de recaÃdas y que el médico no les pueda asegurar cuándo puedan ocurrir. Todo esto ocasiona un impacto en su calidad de vida, que varios estudios8-10 han demostrado que es significativamente inferior a los pacientes sanos. Además de los sÃntomas asociados a la enfermedad, y los derivados de su tratamiento, también existe una afectación psicológica por la falta de seguridad. En cuanto a los clÃnicos, lo que nos preocupa es el no poder dar la certeza absoluta de que no va ocurrir ninguna complicaciónâ€, reconoce Guinea.
La doctora Claros pone nombre a las vivencias de los pacientes, descritas por Guinea: ansiedad: “Al principio, la patologÃa les genera incertidumbre. En cada primera visita, tras el diagnóstico, explicamos que, aunque afecte a la sangre, no es una patologÃa neoplásica que, posiblemente, sean las patologÃas más conocidas de nuestra especialidad y suelen ser las que más preocupan. Sobre el riesgo hemorrágico2, con el paso del tiempo y la ausencia de sangrados, que generalmente se produce en la mayorÃa de los pacientes, estos tienden a normalizar la patologÃa y aprenden ante qué signos o sÃntomas deben consultarnosâ€.
Y asà con otros muchos aspectos que enumera el doctor Guinea: “Miedo al sangrado; ven que su familia está preocupada; reducción de sus actividades de ocio debido a la fatiga asociada con la enfermedad y al riesgo de sufrir hematomas o hemorragias vinculadas con actividades como el deporte, la jardinerÃa, los viajes, los parques de atracciones, etc.). Pueden tener problemas en el ámbito de la pareja, pues hay casos de miedo a las relaciones Ãntimas por el riesgo de sangrado, y también problemas laborales, según el tipo de trabajo (riesgo de accidentes…), absentismo laboral, pueden precisar cambio de puesto…â€.
A lo anterior, hay que sumar las caracterÃsticas de los tratamientos, tal y como explica la doctora Mas: “El hecho de realizar muchos controles hospitalarios afecta a su vida laboral. Por tanto, es primordial para nosotras espaciar los controles o usar fármacos orales que aumenten su independencia, siempre que sea posibleâ€.
AsÃ, ante esta realidad, como concluyen las doctoras Mas y Claros: “Sin duda, los puntos fuertes de Doptelet frente a otros trombopoyéticos son la posologÃa oral y la ausencia de interacciones con los alimentos3,11â€.
Referencias
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⦠SEHH; GEPTI. Directrices de diagnóstico, tratamiento y seguimiento de la PTI. Recomendaciones del GEPTI, Grupo de Trabajo de la 04/directricesdediagnosticotratamientoyseguimientodelapti.pdf_0.pdf. (Último acceso: julio de 2022)
â¦Jurczak W, Chojnowski K, Mayer J, Krawczyk K, Jamieson BD, Tian W, et al. Phase 3 randomised study of avatrombopag, a novel thrombopoietin receptor agonist for the treatment of chronic immune thrombocytopenia. Br J Haematol. 2018 Nov;183(3):479-490. doi: 10.1111/bjh.15573.
⦠Kuter DJ. The treatment of immune thrombocytopenia (ITP)—focus on thrombopoietin receptor agonists. Ann Blood 2021;6:7. doi: 10.21037/aob-21-23
â¦Â   Cervinek L, Mayer J, Doubek M. Sustained remission of chronic immunethrombocytopenia after discontinuation of treatment with thrombopoi-etin-receptor agonists in adults.Int J Hematol. 2015;102(1):7–11.
â¦Â   Mahevas M, Fain O, Ebbo M, Roudot-Thoraval F, Limal N, Khellaf M, et al. The temporary use of thrombopoietin-receptor agonists may induce a prolonged remission in adult chronic immune thrombocytopenia. Results of a French observational study. Br J Haematol. 2014;165(6):865–9.
â¦Â   Al-Samkari H, Jiang D, Gernsheimer T, Liebman H, Lee S, Wojdyla M, et al. Adults with immune thrombocytopenia who switched to avatrombopag following prior treatment with eltrombopag or romiplostim: A multicentre US study. Br J Haematol. 2022 May;197(3):359-366. doi: 10.1111/bjh.18081.
â¦Â   McMillan R, Bussel JB, George JN, Lalla D, Nichol JL. Self-reported health-related quality of life in adults with chronic immune thrombocytopenic purpura. Am J Hematol. 2008;83(2):150-4.
â¦Â   Brown TM, Horblyuk RV, Grotzinger KM, Matzdorff AC, Pashos CL. Patient-reported treatment burden of chronic immune thrombocytopenia therapies. BMC Blood Disord. 2012;12:2.
â¦Â   Trotter P, Hill QA. Immune thrombocytopenia: improving quality of life and patient outcomes. Patient Relat Outcome Meas. 2018;9:369-84.
â¦Â   Ficha Técnica Doptelet (avatrombopag) Promocional:
[https:] [Último acceso julio de 2022]
â¦Â   Ficha Técnica Doptelet (avatrombopag) EMA Summary of Product Characteristics:
[https:] [Último acceso julio de 2022]
▼Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional. Es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.
PP-16085 (Julio de 2022)
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