Los avances en terapia con células CAR-T se reflejan tanto en sus cifras de aumento de la eficacia como en las de reducción de la toxicidad. Este segundo punto cobra mayor importancia cuando se trata de pacientes con una vulnerabilidad significativa. De ahí que los hematólogos presten especial atención a la seguridad de las nuevas opciones, como liso-cel, de Bristol Myers Squibb (BMS).
Esta terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) dirigido al antígeno CD19 fue aprobada a finales de 2025 en España y a principios de 2026 recibió la autorización de financiación como tratamiento de segunda línea para pacientes con linfoma difuso de células B grandes, linfoma de células B de alto grado, linfoma B primario mediastínico de células grandes y linfoma folicular de grado 3B que hayan recaído en los 12 meses siguientes a finalizar su tratamiento de primera línea o que sean refractarios a éste. Asimismo, se financia en el tratamiento de cuarta línea o posteriores para adultos con linfoma folicular en recaída o refractario.
Los datos del estudio de registro Transform para linfoma B difuso de células grandes muestran una mejora significativa en la supervivencia libre de eventos (SLE), en comparación con el estándar de tratamiento convencional. Los resultados con seguimiento a largo plazo (34 meses) mostraron una mediana de SLE de 29,5 meses frente a los 2,4 meses de los pacientes tratados en el brazo control, lo que demuestra un control de la enfermedad prolongado y superior al tratamiento estándar.
En cuanto al linfoma folicular, el ensayo Transcend FL mostró, en pacientes tratados en tercera línea, una tasa de respuesta global del 97,1% y una tasa de respuesta completa del 94,2%. Las respuestas fueron rápidas, duraderas y demostraron una eficacia sostenida, con un 75,7% de los pacientes que seguían en respuesta a los 18 meses.
‘Tormenta’ de citoquinas y neurotoxicidadEl buen perfil de seguridad de liso-cel se plasma, sobre todo, en una reducción significativa de la denominada tormenta de citoquinas o síndrome de liberación de citoquinas y de la toxicidad neurológica. Esta última, según explica a DM Anna Sureda, jefa del Departamento de Hematología Clínica del Instituto Catalán de Oncología de Barcelona, “es la toxicidad que más nos preocupa a los hematólogos”. Estos especialistas están más habituados a lidiar con el síndrome de liberación de citoquinas, que supone “una inestabilidad hemodinámica del paciente y puede precisar fármacos vasoactivos, soporte de oxígeno y el traslado a cuidados intensivos”, apunta. “Hemos hecho trasplante durante muchos años y estamos más o menos acostumbrados a este tipo de cuadros”. En cambio, considera que supone un mayor desafío “la toxicidad neurológica tan característica de las células CAR-T, que se debe a una disrupción de la barrera hematoencefálica, así como a la tormenta de citoquinas y el paso de estas células al líquido cefalorraquídeo”.
Recomendaciones consensuadas sobre la ‘citopenia CAR-T’, La experiencia, clave en el mejor manejo de efectos adversos de las CAR-T, ¿Qué factores influyen en los resultados de la terapia CAR-T? El manejo de la neurotoxicidad implica, en palabras de Sureda, “que tenemos que contar mucho más directamente con los neurólogos”. Es una complicación El constructo CAR-T liso-cel, ya disponible para linfomas, tiene un perfil muy favorable en cuanto a síndrome de liberación de citoquinas, toxicidad neurológica e infecciones. Diana Off María Sánchez-Monge Off
Un momento de la primera reunión de la Alianza de la Estrategia Farmacéutica. Foto: MINISTERIO DE SANIDAD
Francisco Vega Lucero, gerente de Transformación Digital de Bidafarma, e Isabel Santos, directora corporativa de marketing de Hefame. Foto: MAURICIO SKRYCKY
