
En el camino hacia la futura implementación de la nueva Estrategia Farmacéutica Europea, los medicamentos huérfanos constituyen una parada obligatoria, una parada en la que es necesario detenerse para analizar a fondo varias cuestiones: ¿Qué impacto tendrá la nueva estrategia en estos fármacos? ¿Permitirá facilitar el acceso a la innovación? ¿Cómo afectará a la financiación? ¿Debe analizarse el sistema de incentivos?... Así ha quedado de manifiesto este lunes durante la jornada ¿Cómo va a afectar a los medicamentos huérfanos la Estrategia Farmacéutica Europea?, celebrada en Madrid por BioInnova Consulting con la colaboración de Kyowa Kirin, Pfizer y Ultragenyx.
A lo largo de las distintas mesas de debate de este encuentro, celebrado en la sede del Colegio Oficial de Médicos de Madrid, reguladores, profesionales, expertos y pacientes han reflexionado sobre estos asuntos y han marcado en qué puntos esenciales hay que ir trabajando para lograr que la futura implementación de la Estrategia Farmacéutica Europea, de la que ya se conoce el primer borrador, dé los objetivos deseados en lo que respecta a mejoras en la regulación, financiación y acceso a medicamentos huérfanos.
Durante la apertura de la jornada, Borja Smith, director general de BioInnova Consulting, ha señalado que la reforma que traerá la Estrategia Farmacéutica Europea "puede marcar un antes y un después en el acceso a las terapias innovadoras, en el posicionamiento de Europa en el ámbito del medicamentos y en la sostenibilidad del sistema sanitario público"; y ha indicado que se trata de una reforma que debe ir orientada a "afrontar los retos sanitarios" que Europa tiene por delante.
Para Iván Silva, country manager de Kyowa Kirin, debates como este buscan ser un "punto de inflexión" para contribuir al reto de "encontrar soluciones colaborativas entre todos los actores implicados en la mejora del acceso a la innovación"; así como "crear los marcos de incentivos adecuados para facilitar el descubrimiento, la innovación y la investigación de tratamientos".
Por su parte, Eva Rapado, director regional de Acceso de Pfizer España, ha recordado que la reforma planteada en el borrador legislativo, presentado el pasado mes de abril, constituye "la primera actualización del marco normativo común en dos décadas"; por lo que debe dar origen a un "marco regulador nuevo" que sustituya la anterior legislación. Además, ha defendido que la Estrategia Farmacéutica Europea debe ayudar a propiciar "un entorno de innovación y producción" que permitan a Europa recuperar competitividad frente a otros mercados.

También ha participado en la apertura José Luis Moreno, director general para Italia, España y Portugal de Ultragenyx, quien ha expresado que "sería ideal" que la Estrategia Farmacéutica Europea favoreciese la investigación, el desarrollo y el acceso a los medicamentos. "Sería ideal que los todos fármacos, con el esfuerzo que supone desarrollarlos, lleguen al mercado", ha añadido.
Como responsable de inaugurar la jornada, Carlos Martín, vocal asesor de la Dirección General de Cartera Común de SNS y Farmacia del Ministerio de Sanidad, esta nueva estrategia europea "va a permitir darle un giro o una vuelta de tuerca" a la investigación y al acceso. "Debemos entender que las enfermedades raras poseen unos medicamentos que no pueden ser evaluados utilizando las mismas normas, mismos criterios ni mismas reglas que el resto de medicamentos, puesto que tienen características totalmente diferentes". Unido a esto, ha expuesto que es necesario que se alcancen acuerdos para que las controversias en torno al acceso y la financiación se resuelvan.
Agilizar el accesoTras la inauguración, ha tenido lugar una ponencia de Rubén Moreno, exsecretario general de Sanidad y Consumo, quien ha desgranado los principales ejes de la nueva estrategia farmacéutica. A su juicio, "al éxito en la investigación tiene que seguir un acceso ágil" a los medicamentos.
Y es que, tal y como ha quedado expuesto, España tiene un deterioro progresivo en el acceso a fármacos innovadores, siendo mayor en los medicamentos huérfanos. Para mejorar esta situación, se ha trabajado en la Estrategia Farmacéutica Europea. En ella se contempla un cambio en el marco normativo, simplificándose la estructura y los procedimientos para mejorar la agilidad y flexibilidad o la responsabilidad de informar sobre el apoyo financiero público por parte de las empresas farmacéuticas. Además, se pasa de un sistema único de incentivos para las farmacéuticas a uno modulado que las recompense porque cumplan importantes objetivos de salud pública con una protección de datos regulatorios reducida de 8 a 6 años, aunque puede llegar a un límite de 12 años cumpliendo una serie de condiciones.

Junto a esto, se ha destacado que la propuesta de nueva regulación afectaría a los medicamentos huérfanos porque evoluciona hacia el concepto de un sistema de autorización de comercialización global que protegerá a toda la molécula dejando atrás la exclusividad de diez años que tenía por cada indicación autorizada. Se reduce de 10 a 9 años la exclusividad comercial para medicamentos huérfanos, recuperándose un año adicional si va dirigido hacia una alta necesidad médica no satisfecha, otro año si se comercializa en todos los estados miembros y 2 años más si hay nuevas indicaciones con un máximo de dos extensiones. De esta manera, habría un límite de 13 años de protección de los datos regulatorios. La nueva regulación incorpora una definición restrictiva de las necesidades médicas no satisfechas (UMN) introduciendo la categoría de alta UMN para obtener incentivos que podría afectar negativamente a pacientes con estas necesidades.
Sobre este escenario, Moreno ha reiterado no solo la necesidad de agilizar el acceso, sino también la de reforzar la competitividad de Europa y de dar más voz a los pacientes a la hora de llevar la práctica lo recogido en la Estrategia Farmacéutica Europea con el fin de atender a sus necesidades reales. A su juicio, la nueva legislación farmacéutica debe ayudar a "abrir caminos" que permitan progresar, crecer y mejorar cuestiones como la regulación, el acceso, la financiación de los fármacos huérfanos.
"Un camino marcado"Tras la ponencia del exsecretario general de Sanidad y Consumo ha tenido lugar una mesa redonda en la que Moreno ha participado también junto a Carlos Martín y Antonio Blázquez, jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps). La mesa ha sido moderada por moderada por Justo Moreno, director del Área de Salud de BioInnova Consulting. En ella, Martín se ha referido a que si bien se perciben ciertos avances en el ámbito de los medicamentos huérfanos, es esencial seguir implementado mejorar. Además, ha manifestado que la Estrategia Farmacéutica Europea "deja un camino marcado para la mejora en la evaluación y el acceso de los medicamentos huérfanos con cuestiones como el modo de medir la efectividad y la eficiencia de los mismos debiéndonos fijar en otro tipo de outcomes que no son los habituales". Además, ha resaltado que la nueva regulación debe ser una herramienta que permita también mejorar la financiación, por lo que debe ser una prioridad empezar a trabajar ya en revisar y optimizar los criterios.
Blázquez, por su parte, ha insistido en que el paquete legislativo es "reactivo" y "no revolucionario", estando el problema de acceso vinculado con el precio. Además, ha añadido que intentar categorizar las definiciones de las necesidades médicas no cubiertas que contemplaría esta estrategia por parte de las guías científicas que publicará la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) es complicado y podría ser perjudicial.

Tras él, Moreno ha subrayado que, tras 20 años sin actualizarse la legislación farmacéutica, el cambio "no va a ser simple", y que es importante tener presente el debate sobre la incertidumbre que la implementación de la estrategia podría generar en la industria. "Es algo que se debe resolver", ha indicado.
Desde diferentes perspectivasEl encuentro ha finalizado con una última mesa de debate, también moderada por Justo Moreno, en la que han intervenido Beatriz Perales, secretaria y vocal de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu); María Luz Couce, jefa de Servicio de Neonatología y Directora de la Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Metabólicas Congénitas del Complejo Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela; Carolina Rodríguez, jefa de Área de Información y Atención al Paciente de la Dirección General de Humanización y Atención al Paciente de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid, y Daniel de Vicente, vocal de la Junta Directiva de la Federación de Enfermedades Raras (Feder).
'Luz verde' a una hoja de ruta que servirá de guía para actualizar la legislación farmacéutica en Europa, Dolors Montserrat: "Tras la pandemia, debemos liderar la innovación farmacéutica de Europa", Enfermedades raras: qué oportunidades ofrece la Estrategia Farmacéutica Europea Perales ha expuesto que "es importante que este paquete farmacéutico europeo deje todo bien definido, como lo que es una alta necesidad médica no sati BioInnova Consulting ha celebrado este lunes una jornada en la que se ha reflexionado sobre cómo va a afectar a los medicamentos huérfanos la Estrategia Farmacéutica Europea. Off Manuel F. Bustelo. Madrid Política y Normativa Industria Farmacéutica Empresas Empresas Off