
El estudio clínico en fase 2 ha demostrado que prasinezumab, anticuerpo monoclonal desarrollado por Roche, frena la evolución del deterioro en la capacidad motora de los pacientes con enfermedad de Parkinson.
Según se publica en Nature Medicine la actividad de la molécula sobre los agregados de la proteína alfa-sinucleína se traduce en eficacia clínica, observada al año del tratamiento.
No obstante, los investigadores, encabezados por Gennaro Pagano, advierten de que hace falta más investigación para determinar si el anticuerpo puede ser efectivo en personas con una progresión más lenta de la enfermedad tras períodos más largos del tratamiento.
La agregación de la proteína alfa-sinucleína en el cerebro es una característica distintiva de la enfermedad de Parkinson y varios estudios preclínicos han sugerido que esta patología es un factor clave en la progresión de la enfermedad. De hecho, una investigación de hace un año en The Lancet Neurology apuntaba a este marcador para una detección precoz. Por eso, se le atribuye un rol importante en la fase de diagnóstico, pero también para caracterizar la enfermedad. La acumulación intracelular de la proteína alfa-sinucleína en el cerebro produce la muerte progresiva de las neuronas productoras de dopamina.
Reducción gradual de dopaminaEsto se traduce en una enfermedad crónica y progresiva caracterizada por una reducción gradual de la capacidad del cerebro para producir el neurotransmisor, la dopamina, en el área que controla, entre otros aspectos, el movimiento y el equilibrio. Por esa razón, los síntomas más comunes de esta enfermedad son el temblor, la rigidez muscular, la bradiquinesia y la inestabilidad postural. Pero también son muy comunes otros síntomas no motores como la pérdida del sentido del olfato, cambios en el estado de ánimo, depresión, alteraciones del sueño o incluso degeneración cognitiva por la afectación de otros sistemas y neurotransmisores.
"Esta nueva generación de anticuerpos monoclonales intenta disolver los acúmulos de estas proteínas mal plegadas para mejorar la progresión de estas enfermedades y son objeto de encendida controversia en la actualidad". SMC recoge la valoración de José Luis Lanciego, investigador Senior del Programa de Terapia Génica en Enfermedades Neurodegenerativas en el Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA), Universidad de Navarra. "Todos ellos se administran por vía endovenosa y su penetración en el cerebro es muy escasa (menos de un 1%). Además, una vez en el cerebro, está por demostrar si son capaces de entrar dentro de las neuronas que acumulan dichas proteínas para ejercer su efecto", añade.
Por su parte, Raúl Martínez Fernández, neurólogo e investigador clínico en el HM CINAC-Hospital Puerta del Sur, explica, como recoge SMC, que "este estudio es la continuación de uno publicado en agosto de 2022 que mostraba indicios de lo que se ve aquí. Esencialmente en el estudio previo ya se veía que los pacientes que recibían prasinezumab (un anticuerpo que reduce la concentración de una proteína relacionada con la patogenia de la enfermedad de Parkinson llamada alfa-sinucleína) tenían una mejor situación motora al año de iniciarlo que aquellos que no lo recibían. Además, no se presentaban efectos adversos relevantes".
En el estudio actual esencialmente, continúa Martínez, "se da seguimiento a esos pacientes hasta cuatro años y las diferencias entre grupos que reciben el fármaco y otro grupo de pacientes que no lo recibe no solo se mantienen, sino que aumentan. Esta mayor duración es clave ya que, en cierto modo, es lo que permite determinar que los pacientes con el fármaco 'han progresado menos'".
Tratamientos sintomáticosLos tratamientos disponibles para el párkinson son sintomáticos. A los farmacológicos y a las terapia físicas y ocupacionales se han unido otros como la estimulación cerebral profunda, cuando los pacientes desarrollan complicaciones que afectan al movimiento y, más recientemente, los ultrasonidos de alta intensidad, una técnica que puede ser útil en personas con temblor que no responde bien a los tratamientos.
En los últimos 20 años, en todo el mundo, la carga de la enfermedad de Parkinson ha aumentado en más de un 80% y el número de fallecimientos se ha duplicado. Alrededor de 160.000 españoles viven con los síntomas de la enfermedad neurodegenerativa y, debido al progresivo envejecimiento de la población, el número de afectados llegará a triplicarse en los próximos 25 años. Un 15% de los casos se dan en personas menores de 50 años.
Cada año se diagnostican en España unos 10.000 casos nuevos y, teniendo en cuenta que existe un retraso diagnóstico de entre uno y tres años, desde la Sociedad Española de Neurología (SEN) estima que un tercio de los nuevos casos están aún sin diagnosticar. "El principal factor de riesgo para desarrollar la enfermedad es la edad, por esa razón calculamos que, en España, y debido al cambio demográfico de nuestra población y también por una mejora en las técnicas de diagnóstico, el número de afectados crecerá a un ritmo superior al de otros países", apunta Álvaro Sánchez Ferro, Coordinador del Grupo de Estudio de Trastornos del Movimiento de la SEN.
Demencia con cuerpos de Lewy: el Hospital 12 de Octubre busca pacientes, El ejercicio de fuerza de alta intensidad frena la neurodegeneración en pacientes con esclerosis múltiple, La HIFU puede reducir hasta en un 90% el temblor en el párkinson La enfermedad de Parkinson tiene una incidencia dos veces mayor en hombres que en mujeres, y la edad media de inicio de la enfermedad es ligeramente m La molécula prasinezumab enlentece los síntomas motores en aquellos pacientes que presentan una rápida progresión de la enfermedad neurodegenerativa. Off P. Pérez Off






























Juan Luis Cruz Bermúdez, director de Transformación Digital del 12 de Octubre. Foto: HOSPITAL 12 DE OCTUBRE



















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